多发性骨髓瘤患者在确诊以后基本都会通过各种渠道听说自体造血干细胞移植（简称“自体移植”）。但对于多发性骨髓瘤为什么要做自体移植？是否所有多发性骨髓瘤患者都需要自体移植？很多患者和家属还是心存疑问。希望本文能为您答疑解惑。
当患者刚诊断多发性骨髓瘤时，体内有大量骨髓瘤细胞，临床上我们常会使用硼替佐米、来那度胺、地塞米松等药物联合快速清除大部分骨髓瘤细胞，但仍然会有残余的骨髓瘤细胞，它们很可能成为疾病复发的“罪魁祸首”。 为了最大程度清除这些残余骨髓瘤细胞，我们需要使用和硼替佐米、来那度胺等药物治疗机制不同的药物，多发性骨髓瘤患者主要是马法兰（也称“美法仑”）。马法兰是一种化疗药物，它可以直接杀灭骨髓瘤细胞。 为了把骨髓瘤细胞杀得更彻底，临床需要使用大剂量马法兰。因为强度很大，在杀灭骨髓瘤细胞的同时，患者的骨髓里面的血细胞和造血干细胞也会被破坏，血细胞将会降低至非常低，甚至零的水平，此时患者的免疫功能不堪一击1。这就如同除草剂在除草的同时把庄稼也清除了。为此我们会提前采集患者的造血干细胞，在大剂量马法兰治疗后回输给患者，以助其重新建立正常的造血功能和免疫功能1。这就如同在使用除草剂之前提前储备好庄稼种子，在使用除草剂后再撒入这些种子，过一段时间庄稼就能重生了。因此也有人认为自体移植不是严格意义上的移植，而将其形象的比作“自体造血干细胞保护下的大剂量化疗”。采集和回输自体造血干细胞都是为了确保患者能更安全的接受大剂量化疗，达到最大程度消灭骨髓瘤细胞、降低复发的目的。
近年来的研究发现自体移植对于多发性骨髓瘤还有免疫治疗的作用：除了影响骨髓微环境、使其不利于骨髓瘤细胞生长；还能改变患者体内的免疫调节功能，使患者体内新生的免疫细胞能识别骨髓瘤细胞、对其进行消灭2-3。
国内外医学权威指南共同推荐：自体移植是多发性骨髓瘤的首选/标准治疗4-7。这意味着对新诊断多发性骨髓瘤患者来说，只要身体条件允许、能够耐受自体移植，都应考虑在药物治疗达到缓解后进行自体移植。
（备注：“缓解”是评估多发性骨髓瘤的疗效标准，通常意味着患者体内残留的骨髓瘤细胞较少）自体移植之所以在多发性骨髓瘤治疗中具有重要地位，是经过了大量最高标准的临床对照试验的证实。这些研究一致证明：和单纯药物治疗不自体移植相比，新诊断多发性骨髓瘤患者接受自体移植，显著延缓了疾病复发8。我国一些中心的研究也证实了同样的结论，自体移植和单纯药物治疗不自体移植相比，不但能延缓疾病复发9-10、改善患者的生活质量11，还能延长总生存时间9-10。曾经，由于各种原因，自体移植在我国多发性骨髓瘤患者中的开展明显不足；但近几年来，随着大家对多发性骨髓瘤和自体移植认识的不断加深，我国多发性骨髓瘤自体移植的数量快速增长，2019年为1116例12，2021年即已达到2511例13。希望未来有更多多发性骨髓瘤患者从自体移植中获益！
1. American Cancer Society. Stem Cell Transplant for Multiple Myeloma. https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/treating/stem-cell-transplant.html
2. Vuckovic S, et al. J Clin Invest. 2019;129(1):106-121
3. Minnie SA, et al. J Clin Invest. 2020;130(4):1565-1575
4. 中国医师协会血液科医师分会、中华医学会血液学分会、中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. 中华内科杂志. 2020;59(5):341-346
5. 中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组、中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. 中华血液学杂志. 2021;42(5):353-357
6. National Comprehensive Cancer Network (NCCN). Multiple Myeloma (Version 5. 2022)
7. Dimopoulos MA, et al. Ann Oncol. 2021;32(3):309-322
8. Dhakal B, et al. JAMA Oncol. 2018;4(3):343-350
9. 陈文明等, 中华血液学杂志. 2021;42(5):390-395
10. 魏永强等, 南方医科大学学报. 2021;41(9):1420-1425
11. Juan L, et al. Cancer Med. 2020;9(21):7896-7913
12. Xu LP, et al. Bone Marrow Transplant. 2021.56(12):2940-2947
13. 中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组，造血干细胞移植登记2021.1.1-2021.12.31（未发表）
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